新药开发与临床试验(POD) pdf epub mobi txt 电子书 下载 2025

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• 药物安全性
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　　法规科学为新药开发与临床试验的关键途径。其以法令制度为经、实证科学为纬，纵横交织成科技与法律交流的应用科学。法规科学的蓬勃发展，为新药开发的根本，亦为现今发展生技新药，与临床试验产业所必须严肃认识与面对的课题。本书为数十位学有专精的作者，在财团法人医药品查验中心历经多年审查实务历练的研究心得论文汇编，对于新药开发与临床试验相关法律规范，与新药研发科学原理与审查考量，有详尽且富科学意涵的论述，并提出精辟之见解。本书深具教育启发与实务应用之功能，对于新药开发与临床试验领域有兴趣的专业人士与实务工作者，卓有助益。

作者简介

王 玫(最高学历：台大公卫博士 现职：医药品查验中心 临床组统计小组小组长)

王薏雯(最高学历：台大生统硕士 现职：医药品查验中心 临床组统计审查员)

江虹瑾(最高学历：台北大学统计学学士 现职：台北大学统计学系)

吴建华(最高学历：美国内布拉斯加州州立大学统计博士 现职：中原大学应用数学系助理教授　曾任医药品查验中心 临床组统计审查员)

李元凤(最高学历：美国北卡罗来纳州州立大学教堂山分校生物学博士 现职：医药品查验中心 基础医学组生物制剂审查员)

汪徽五(最高学历：台大毒理学博士现职：医药品查验中心 基础医学组药毒理审查员)

林志六(最高学历：台大法学硕士 现职：医药品查验中心 临床组组长∕医师∕律师)

林勇良(最高学历：美国哈佛大学流行病学硕士 现职：医药品查验中心 医材组副组长∕医师)

林建兴(最高学历：美国匹兹堡大学化学博士 现职：医药品查验中心 基础医学组化学制造管制小组小组 长)

林首愈(最高学历：淡大法学硕士 现职：医药品查验中心 资发组法务经理∕律师)

林婉婷(最高学历：成大临床药学硕士 现职：医药品查验中心 临床组法规经理∕药师)

邵爱玫(最高学历：成大临床药学硕士 现职：医药品查验中心 执行长室研究员∕药师)

......等24位医药界专业人士

好的，以下是为您构思的一份图书简介，该书的主题与“新药开发与临床试验”无关，聚焦于历史、文化或技术等领域，并且内容详实，力求自然流畅： --- 书名：《失落的文明：特洛伊的海上传奇与铁器时代的兴衰》 【图书简介】 这是一部穿越时空，深入探究爱琴文明辉煌与陨落的史诗巨著。我们不再关注实验室中的精密仪器或人体内的分子机制，而是将目光投向数千年前，那些在蔚蓝海面上乘风破浪的船只，以及矗立在安纳托利亚西部海岸线上，那座神秘而坚固的城邦——特洛伊。 本书并非简单地复述荷马史诗中的英雄事迹，而是以严谨的考古学证据、精细的文献分析以及地质变迁的考察为基石，试图重构一个更为复杂、更贴近历史真相的“特洛伊世界”。我们聚焦于公元前三千纪至公元前十二世纪这段波澜壮阔的青铜时代晚期，这是一个权力、贸易、信仰与战争交织的时代。 第一部分：爱琴海的脉动——文明的源起与青铜贸易网络 本部分首先将读者带回到克里特岛上的米诺斯文明与希腊本土的迈锡尼文明的鼎盛时期。我们详细剖析了米诺斯文明如何依靠其无可匹敌的海上力量，构建了一个覆盖整个地中海东部的贸易帝国。从锡和铜的稀缺性，到地中海沿岸各国对这些关键金属的依赖，我们揭示了青铜作为早期核心战略物资，如何驱动了政治格局的形成与文化传播。 特洛伊（伊利昂城）的位置至关重要。它扼守着连接爱琴海与黑海的达达尼尔海峡，这使其成为一个天然的关卡与转运站。本书通过对古代航道、港口遗址的分析，精确描绘了来自保加利亚、高加索乃至更远东方的原材料，如何在这里进行交换、增值，并最终流向迈锡尼的宫殿和埃及的法老手中。我们探讨了特洛伊在这一复杂网络中扮演的“中间人”角色，以及它如何积累财富，修建起宏伟的城墙，抵御外部的窥伺。 第二部分：城墙之下的生活——社会结构、信仰与日常生活 离开了宏大的战争叙事，本书的视角转向了特洛伊古城内部的日常肌理。基于考古发掘出土的陶器、武器、工具及建筑残骸，我们重建了特洛伊七层文化堆叠下的社会阶层。从掌握祭祀权的祭司阶层，到依附于王室的贵族武士，再到从事农业、手工业的普通民众，每一层结构都反映了当时复杂的权力分配机制。 特别值得一提的是，我们深入研究了特洛伊的宗教信仰体系。通过对比与周边文化（如赫梯和巴比伦）的共同母题，我们试图解读“女神崇拜”在特洛伊文化中的核心地位。这些信仰不仅影响了城市规划和庆典仪式，更深刻地塑造了特洛伊人在面对外部威胁时的心理防线。书中详述了特定仪式中使用的器皿、牺牲品的类型，以及这些活动在维护社会凝聚力方面所起的作用。 第三部分：铁器时代的曙光与文明的断裂 青铜时代的结束并非一蹴而就，而是一个漫长而痛苦的过渡期，史称“黑暗时代”的序幕。本书将焦点集中在公元前1200年左右，席卷整个近东和地中海地区的“海洋民族”大迁徙事件。 我们详细审视了导致特洛伊最终陷落和迈锡尼文明崩溃的多重因素：气候变化导致的长期干旱、内部的农民起义、新铁器技术的冲击，以及来自海洋的未知入侵者。特洛伊的陷落，作为青铜时代最后堡垒的象征性倒塌，是如何预示着一个旧世界的终结的？我们分析了当地遗迹中发现的火烧层和突然的人口迁徙证据，构建了关于特洛伊最后战役的几种主要理论模型，包括基于地质断层线移动的自然灾害假说，以及长期围困后的内部叛变说。 第四部分：历史的回响——从神话到地理的求证 在本书的最后一部分，我们将理论与现实重新对接。我们利用现代遥感技术和地质雷达，对特洛伊遗址（希萨里克山）进行了重新勘察，探讨了荷马笔下的“广阔平原”与实际地理环境的匹配度。我们辨析了传说中阿喀琉斯的墓地、普里阿摩斯的宝藏等“神话元素”在考古发现中的对应物，并讨论了历史记载如何被口头文学所浪漫化、扭曲化，最终固化为我们今天所知的“特洛伊战争”故事。 《失落的文明：特洛伊的海上传奇与铁器时代的兴衰》是一次对历史细节的深度挖掘，它拒绝简单的二元对立，力图呈现一个多维度、充满张力的古代世界。它适合所有对古代地中海历史、考古学方法论、以及文明兴衰规律感兴趣的读者。通过这本书，读者将能亲身体验那段光荣与悲剧并存的青铜时代末期，理解特洛伊如何从一个贸易枢纽，演变为一个不朽的文化符号。 ---

编者序
朱医师序
陈医师序
作者简介

第一篇　总论
新药研发之临床试验

第二篇　法律规章
专利扣合机制之介绍以及引进我国法制之评估
资料专属概述
美国新药加速核准制度
国内从事以人对为对象的生物医学研究之伦理审查法规现况
我国新药临床试验相关法规介绍
临床试验之要求及减免──国内相关法规之沿革及现况
中草药新药研发的法规策略与挑战
细胞治疗人体试验之法规管理与国内现况
医疗器材临床试验之法规管理与国内现况
台湾临床试验严重不良事件通报监测机制
临床试验之数据安全监督委员会

第三篇　科学考量
第一部份　临床前（Preclinical Section）
支持新药临床试验进行的临床前要求
临床试验药品的品质及品质的审查概念
药物品质确保的机制
新药非临床安全性评估的基本概念
临床前药理毒理资料要求
与美国探索性临床试验指引简介
非临床安全性试验和评估的思考逻辑
去氧核糖核酸疫苗的非临床安全性评估
临床药品动力学试验简介
新成分新药临床药物动力学审查经验谈
从药物动力学观点谈新药审查之药物交互作用
新药研发过程中常见药物动力学参数的重要性
特殊族群药动学试验

第二部份　统计与临床（Statistical and Clinical Section）
临床试验疗效评估之统计基本观念
临床试验之样本数估算
计划书统计部分常见缺失
缺失资料在临床试验之基本观与统计观
癌症药物临床试验常用之时间变数评估指标简介
癌症药物第三期临床试验简介
新药研发所需注意的肝毒性问题
抗忧郁药品之临床考量重点
降血压药物之临床审查注意事项
降血压复方药物
药品研发中生物标记之发展趋势

评分☆☆☆☆☆

这本书给我最直观的感受是，它将复杂的新药研发过程，变成了一个可以理解、甚至充满魅力的故事。作者在描述药物的发现和开发时，常常会穿插一些历史性的案例，比如经典的青霉素的发现，或者现代靶向药物的诞生。这些故事不仅增加了阅读的趣味性，也让我更能体会到新药研发的艰辛和伟大。例如，在讲述青霉素的发现时，作者生动地描绘了弗莱明的意外发现，以及后续科学家们如何克服重重困难，将这种神奇的抗菌药物推向临床，拯救了无数生命。这样的叙述方式，让我觉得新药研发不仅仅是一项科学事业，更是一项充满人文关怀的使命。在介绍新药研发的各个阶段时，作者也常常会加入一些“幕后故事”，比如科学家们为了攻克某个难题而付出的不懈努力，或者在临床试验中遇到的挑战和惊喜。这些细节的披露，让我觉得书中的人物不再是抽象的符号，而是有血有肉、充满激情的个体。这种叙事风格，让我在学习科学知识的同时，也感受到了科研人员的奉献精神和科学探索的魅力，让我对这个领域充满了敬意。

评分☆☆☆☆☆

这本书就像一个导游，带我穿越了复杂而充满挑战的新药研发之路。从最初的实验室萌芽，到最终进入临床试验的严谨筛选，每一个环节都描绘得淋漓尽致。我印象最深的是作者对于药物发现过程中遇到的各种“坑”的生动描述，比如靶点选择的困境、化合物筛选的盲目性，以及早期动物模型预测能力的局限性。书中并没有回避这些现实的挑战，反而深入剖析了其背后的科学原理和潜在的解决方案。当我读到关于药物化学家如何巧妙设计分子结构，以期获得更好的药效和更低的毒性时，我仿佛看到了一个充满智慧和创意的炼金术士。而对于药理学家和生物学家来说，书中对于药物作用机制的深入解读，以及如何通过各种实验手段来验证这些机制，无疑是宝贵的参考。更重要的是，这本书并非止步于基础研究，而是将视角巧妙地转向了临床前研究，详细介绍了药代动力学（PK）和药效动力学（PD）研究的重要性，以及如何利用这些数据来预测药物在人体内的表现。那些关于ADME（吸收、分布、代谢、排泄）的详细解释，以及如何通过体外和体内实验来评估这些参数，都让我对药物进入人体后的旅程有了更清晰的认识。即使是那些对药物研发稍有了解的读者，也能从中获得不少新的启发，更不用说对于初学者而言，这本书无疑是一扇通往新药研发世界的大门，它用清晰的语言和丰富的案例，消除了许多看似遥不可及的概念，让我觉得这一切都变得触手可及。

评分☆☆☆☆☆

我特别欣赏书中关于药物创新和未来趋势的探讨。作者并没有仅仅局限于介绍现有技术和流程，而是积极展望了新药研发的未来发展方向。例如，书中对个性化医疗的论述，让我看到了药物研发如何从“一刀切”的模式，逐步转向根据个体基因组学、蛋白质组学等信息，为患者量身定制治疗方案。这种精准医疗的理念，无疑是未来药物研发的重要方向。此外，书中还探讨了基因疗法、细胞疗法、RNA疗法等新兴技术的潜力，以及它们在新药研发中的应用前景。这些颠覆性的技术，正在以前所未有的方式改变着我们对疾病的认知和治疗手段。作者对这些前沿技术的介绍，既充满了科学的严谨性，又不乏人文的关怀，让我看到了科技进步为人类健康带来的无限希望。读到这些内容时，我仿佛看到了一个更加美好的未来，一个疾病得到有效控制，人类健康水平得到极大提升的时代。这本书让我不仅了解了过去和现在，更让我对未来充满了期待。

评分☆☆☆☆☆

我被书中对临床前研究的深入剖析深深吸引。作者用生动的语言，将那些原本枯燥的实验数据和研究方法，变得鲜活起来。特别是关于药物安全性的评估，书中详细介绍了毒理学研究的各个方面，包括急性毒性、慢性毒性、遗传毒性、生殖毒性等等。那些关于如何设计这些毒理学研究，以及如何解读研究结果的解释，让我对药物的安全性有了更直观的认识。我印象最深刻的是书中对“非临床”研究的强调，即在将药物推向人体试验之前，必须在细胞、组织和动物模型上进行充分的验证。这些研究不仅是为了评估药物的安全性，也是为了预测药物在人体内的潜在疗效和不良反应。作者还深入探讨了不同动物模型在评估药物安全性方面的优劣势，以及如何选择最适合的研究模型。此外，书中还详细介绍了药物代谢和药代动力学（PK）研究的重要性，包括如何通过体外实验来研究药物的代谢途径，以及如何通过体内实验来评估药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程。这些研究数据，对于确定药物的给药剂量、给药频率以及给药途径至关重要，也为临床试验的设计提供了重要的依据。

评分☆☆☆☆☆

这本书在临床试验的论述部分，给我留下了极其深刻的印象。作者并没有将临床试验仅仅描绘成一个“人体测试”的环节，而是将其分解为一系列精心设计、严格执行的步骤，每一个步骤都充满了科学的严谨性和伦理的考量。从I期临床试验的安全性评估，到II期临床试验的初步疗效探索，再到III期临床试验的大规模有效性和安全性验证，每一个阶段的目标、设计原则、以及需要克服的挑战，都被阐述得清清楚楚。我尤其被书中对III期临床试验的细致描绘所吸引，它不仅仅是对药物疗效的最终检验，更是对药物整体获益-风险比的全面评估。作者详细介绍了如何进行随机对照试验，如何设立安慰剂组和阳性对照组，以及如何通过统计学方法来分析数据，得出可靠的结论。那些关于受试者招募、知情同意、数据监测和不良事件报告的讨论，都充分体现了以人为本的原则和对科学诚信的坚守。此外，书中还触及了药物警戒和上市后研究的重要性，强调了药物的生命周期管理是一个持续的过程，而非止步于获批上市。这种对临床试验过程的全面梳理，让我对药物的上市之路有了更深刻的理解，也让我对那些经过层层考验的药物，有了更多的信任和敬意。

评分☆☆☆☆☆

读完这本书，我感觉自己仿佛亲身经历了一场严谨而漫长的科学探险。作者以一种极其沉浸的方式，将我们带入了新药研发的宏伟画卷之中。尤其是关于药物发现的初期阶段，书中对各种新兴技术的介绍，如高通量筛选、组合化学、以及基于结构的药物设计，让我惊叹于现代科技的力量。我特别欣赏作者对这些技术原理的通俗易懂的解释，以及它们在新药研发过程中扮演的关键角色。比如，在高通量筛选的部分，作者详细介绍了如何利用自动化设备和微孔板技术，在短时间内测试成千上万个化合物的活性，这无疑大大加速了先导化合物的发现过程。而组合化学则允许科学家以前所未有的速度合成大量的化合物库，为药物筛选提供了更丰富的资源。对于基于结构的药物设计，书中通过具体的案例，生动地展示了如何利用蛋白质的三维结构信息，来设计能够特异性结合靶点的药物分子，这就像是在为一个特定的锁配制最合适的钥匙。更令人印象深刻的是，书中还探讨了人工智能和机器学习在新药研发中的应用前景，预测模型如何帮助识别潜在的药物候选物，甚至优化药物的化学结构，这让我看到了未来药物研发的无限可能。这种对前沿技术的介绍，既拓宽了我的视野，也激发了我对科学研究的无限热情，让我觉得新药的诞生，是无数智慧和汗水的结晶。

评分☆☆☆☆☆

这本书的独特之处在于，它不仅仅是一本关于新药开发流程的介绍，更是一本关于“思考”的书。作者在描述每一个阶段时，都会深入探讨背后的逻辑和哲学。例如，在药物靶点选择的章节，作者并没有简单地罗列一些热门靶点，而是深入分析了选择一个“好”靶点需要考虑的因素，比如靶点与疾病的相关性、靶点在生理过程中的重要性、以及靶点是否容易被药物分子所调控等等。这些思考过程，就像是为读者提供了一套分析问题的框架，帮助我们理解为什么某些药物研发项目会成功，而另一些则会失败。在药物化学部分，作者也并非一味地介绍合成路线，而是强调了“优化”的重要性，即如何根据实验结果，不断调整分子结构，以达到预期的药理活性和药代动力学特性。这种 iterative 的思考和调整，贯穿了整个新药研发的始终。书中还探讨了“失败”在新药研发中的价值，强调了从失败的实验中学习，避免重复犯错的重要性。这种积极面对挑战、从错误中汲取教训的态度，是任何一个希望在新药研发领域有所建树的人所必须具备的。这本书让我意识到，新药研发不仅仅是技术的堆砌，更是一种思维方式的体现，是一种对未知世界的探索和对人类健康的贡献。

评分☆☆☆☆☆

我一直对药物的监管和审批流程感到好奇，而这本书恰好满足了我的这一愿望。作者详细介绍了不同国家和地区（特别是美国FDA和欧洲EMA）的药品监管体系，以及新药从研发到上市所需要经历的审批流程。我了解到，监管机构在药物的安全性、有效性和质量控制方面扮演着至关重要的角色，他们会对研发过程中的每一个环节进行严格的审查，确保上市的药物能够最大程度地造福患者，同时将风险降到最低。书中对新药申请（NDA）和上市许可申请（MAA）等关键文件的介绍，以及审批过程中需要提交的各种数据和文件，让我对药物审批的复杂性和严谨性有了深刻的认识。特别是对III期临床试验数据的详细审查，以及药品生产过程中的质量管理体系（GMP）要求，都充分体现了监管机构对公众健康的负责态度。此外，书中还讨论了专利保护、定价策略以及仿制药等相关议题，让我对药物的整个生命周期管理有了更全面的理解。这种对监管层面的深入剖析，让我更能理解为什么新药的上市之路如此漫长而艰难，也让我对那些能够成功获得批准的药物，有了更多的信心。

评分☆☆☆☆☆

这本书给我带来的最大价值之一，是它打破了我对新药研发的刻板印象。我之前总觉得这是一个高度专业化、充满神秘色彩的领域，普通人很难窥探其全貌。然而，这本书用一种极其清晰、系统的方式，将整个流程层层剥开，让我看到了其中的科学逻辑、技术手段和人文关怀。作者在介绍每一个环节时，都力求通俗易懂，避免使用过多的专业术语，即使有，也会给出清晰的解释。例如，在介绍药物靶点时，作者会用“身体里的开关”来比喻，形象地解释了药物如何通过作用于这些“开关”来产生治疗效果。在药物设计部分，作者也常常会使用类比，比如将药物分子比作“钥匙”，靶点比作“锁”，生动地展示了药物与靶点之间的特异性结合。这种“化繁为简”的叙述方式，让我能够轻松地理解那些原本看起来晦涩难懂的科学概念。更重要的是，作者在讲解技术的同时，也始终强调了“以患者为中心”的理念，让我看到了新药研发背后，是科学家们为了改善人类健康而付出的不懈努力。

评分☆☆☆☆☆

在阅读过程中，我最大的收获之一是，这本书让我深刻理解了“团队协作”在新药研发中的重要性。作者在描述药物研发的各个环节时，都反复强调了不同学科、不同团队之间的紧密合作。从最初的靶点发现，到化合物的合成和筛选，再到临床前研究和临床试验，每一步都离不开生物学家、化学家、药理学家、毒理学家、临床医生、统计学家、注册事务专家等等的共同努力。书中通过一些案例，生动地展现了不同专业背景的人们如何汇聚智慧，共同攻克难题。例如，在临床试验的设计阶段，就需要临床医生提供疾病的临床特征和治疗需求，统计学家设计合理的实验方案和数据分析方法，而注册事务专家则需要提前了解监管要求，为未来的申报做好准备。这种跨学科的协作，就像是一个精密的齿轮系统，每一个齿轮都发挥着不可替代的作用，才能驱动整个项目向前发展。这本书让我明白，新药的诞生，绝非某个天才的独角戏，而是无数专业人士共同努力的结晶，是一种智慧和汗水的汇聚。